“希望企業(yè)拿出更有誠意的報(bào)價(jià)……每一個(gè)小群體都不該被放棄?！?/p>
近日，一則醫(yī)保談判代表與企業(yè)代表就罕見病藥物展開價(jià)格談判的視頻受到關(guān)注。視頻中醫(yī)保談判代表將藥物價(jià)格從市價(jià)70萬元“殺”到3萬元左右，引發(fā)網(wǎng)友紛紛點(diǎn)贊，也在國內(nèi)罕見病產(chǎn)業(yè)激起波瀾。
目前，國內(nèi)對于罕見病尚無明確定義，罕見病患病人群少、市場需求小、藥物研發(fā)成本高已成為業(yè)界共識，進(jìn)口藥價(jià)格高昂也成為壓在企業(yè)和患者身上的大山。
基于這種背景，今年的醫(yī)保目錄納入7種高值罕見病藥物，對業(yè)界傳遞出積極信號外，也牽連出一系列問題——未來是否有越來越多的罕見病高值藥物被打出地板價(jià)？這是否會打擊國內(nèi)企業(yè)的研發(fā)積極性？在盤子有限的醫(yī)保基金之外，罕見病藥物的支付探索還有哪些可能？
圖片來源：攝圖網(wǎng)-401491749
業(yè)界喜憂參半，藥企研發(fā)積極性恐受影響
罕見病藥物價(jià)格被“殺”到地板價(jià)，對于患者來說是天大的喜訊，也使業(yè)界倍感振奮。
蔻德罕見病公共政策中心主任李楊陽告訴《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，渤健的諾西那生鈉注射液和武田的阿加糖酶α注射用濃溶液是非常具有標(biāo)志性的兩個(gè)罕見病藥物，其在進(jìn)入醫(yī)保目錄之前的價(jià)格都非常昂貴，此次能通過前期的評價(jià)走進(jìn)談判現(xiàn)場，最終出現(xiàn)在醫(yī)保目錄里，這在前幾年的醫(yī)保談判中是前所未有的，對于業(yè)界來說是一個(gè)好的信號。
不過，喜悅的背后也有擔(dān)憂。進(jìn)入醫(yī)保目錄前，治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液，一針近70萬元，每年6針共計(jì)約420萬元，醫(yī)保談判將其單價(jià)直接降到3萬多元，作為首個(gè)拿到醫(yī)?！叭雸鋈钡母咧岛币娝幫馄?，渤健付出的代價(jià)可謂是巨大的。
武田制藥也是如此。本次談判將其治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液此前年費(fèi)超100萬元，雖然醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)尚未揭曉，但根據(jù)國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰所說，“目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元”，由此判斷，其降價(jià)幅度同樣驚人。
但這樣大幅度的降價(jià)未必能推廣到別的罕見病藥物上。從全球上市和中國上市時(shí)間看，阿加糖酶α注射用濃溶液和諾西那生鈉注射液都于近年在中國上市，但阿加糖酶α注射用濃溶液已經(jīng)在歐美國家上市長達(dá)20年，諾西那生鈉注射液也于2019年2月在美國獲批上市后。
在李楊陽看來，這兩款產(chǎn)品已經(jīng)在全球市場實(shí)現(xiàn)收益，此次以低價(jià)進(jìn)入國內(nèi)醫(yī)保目錄，可能是產(chǎn)業(yè)競爭的結(jié)果。此外，渤健和武田制藥也將通過醫(yī)保目錄建立企業(yè)的品牌和形象，從而利于企業(yè)其他產(chǎn)品在中國的推廣和銷售。
“（所以）這兩個(gè)產(chǎn)品都有它個(gè)案的部分。”李楊陽表示，罕見病藥物的研發(fā)費(fèi)用非常高昂，后期教育醫(yī)生和建立銷售渠道也需要不小的成本，對于國內(nèi)罕見病藥企來說，國內(nèi)基礎(chǔ)研究薄弱，時(shí)常受到疾病研究、動(dòng)物模型欠缺和生產(chǎn)工藝的約束，本身研發(fā)就存在瓶頸，將新上市的創(chuàng)新藥打出超高降幅不太現(xiàn)實(shí)，也可能會影響企業(yè)做自主創(chuàng)新、做真正first-in-class（同類第一）、best-in-class（同類最優(yōu)）新藥的積極性。對于依賴“純license-in”模式的企業(yè)來說，引進(jìn)海外罕見病新藥也會面臨更多挑戰(zhàn)。
“（外國）合作方，他們可能會質(zhì)疑在中國的市場機(jī)會，因?yàn)榭赡軙绊懙剿麄儺a(chǎn)品在全球的價(jià)格體系，這確實(shí)會是一個(gè)挑戰(zhàn)?！崩顥铌栒f。
走進(jìn)醫(yī)保目錄是前提，但商業(yè)保險(xiǎn)仍有作為
此次國家醫(yī)保談判讓罕見病藥物有了更多曝光，但事實(shí)上，除了諾西那生鈉注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液，藥價(jià)昂貴的罕見病藥物還有很多。
例如賽諾菲公司的注射用阿糖苷酶α，這是目前全球唯一一款治療罕見病龐貝病的注射劑和特效藥，患者年費(fèi)用約180萬元；該公司還有注射用阿加糖酶β，與阿加糖酶α注射液一樣可用于法布雷患者的治療，但因未通過國家醫(yī)保局專家的前期內(nèi)部評價(jià)而無緣談判。
價(jià)格難降是很大的原因。在12月3日的國家醫(yī)保目錄新聞發(fā)布會上，國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰表示，“目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元”，并稱，未來國家醫(yī)保局將“堅(jiān)決杜絕天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)保”。
李楊陽指出，這是對現(xiàn)有醫(yī)?；疬\(yùn)營的考慮，國家醫(yī)保談判本質(zhì)上是在擠水分，不遺余力地“去資本化”，希望引導(dǎo)藥企盡快走上自主研發(fā)的道路。但是自主創(chuàng)新并非是在短期內(nèi)就能實(shí)現(xiàn)的事，30萬元的年費(fèi)用標(biāo)準(zhǔn)對于罕見病藥物來說或許還是顯得過于嚴(yán)苛。
李楊陽認(rèn)為，諾西那生鈉注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液進(jìn)入醫(yī)保目錄，本質(zhì)上是在既定的醫(yī)保談判框架下，由于企業(yè)降價(jià)達(dá)成的個(gè)案突破，未來要是想讓更多高值罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，讓罕見病患者像腫瘤患者一樣享受基本用藥的權(quán)益，現(xiàn)有“保基本”的設(shè)計(jì)就很難滿足，需要為罕見病藥物的支付尋找基本醫(yī)療保險(xiǎn)之外的支付路徑，比如成立單獨(dú)的專項(xiàng)基金。
事實(shí)上，對于這部分罕見病高值藥品，部分地區(qū)已經(jīng)先行先試地探索出了用藥保障的經(jīng)驗(yàn)，比如浙江、江蘇推行的專項(xiàng)基金方案；在陜西省、四川成都等地，則對這些藥品談判納入大病保險(xiǎn)用藥范圍進(jìn)行了探索——醫(yī)保支付有封頂，患者年支付也有封頂。
不過，李楊陽表示，要解決罕見病的用藥尤其是高值藥品的問題，任何單獨(dú)的資金來源都是不夠的，多層次的保障勢在必行，但李楊陽注意到，一些罕見病藥物只有進(jìn)入醫(yī)保目錄后，才能進(jìn)入地方的多方共付環(huán)節(jié)。
“罕見病藥物的多層次保障，大多是在地方層面執(zhí)行的。如果一個(gè)藥品不在國家醫(yī)保目錄里，在很多地方，患者就沒有資格去申請大病保險(xiǎn)的二次報(bào)銷，也沒有資格申請醫(yī)療救助或者普惠險(xiǎn)?！崩顥铌栒f，這恰恰是多層次保障最重要的三個(gè)部分。
這也體現(xiàn)了國家醫(yī)保目錄在藥物支付中的重要地位。李楊陽呼吁，國家層面需要突破現(xiàn)有框架制定新的規(guī)則，比如，成立國家層面的專項(xiàng)基金，或是由中央方面制定重特大罕見疾病和特殊藥品名單，列出支付指導(dǎo)原則，讓地方去試點(diǎn)探索多方共付的路徑。
“100萬元以上的罕見病藥物就真的得靠商業(yè)保險(xiǎn)了，這個(gè)也需要政府給到很多的引導(dǎo)和激勵(lì)?！崩顥铌枌ι虡I(yè)保險(xiǎn)未來發(fā)揮的作用充滿期待，不過，她也對記者表示，商保精算需要以醫(yī)療大數(shù)據(jù)為前提，如何提升參保率，約定合理的賠付率等，也是發(fā)展罕見病商業(yè)保險(xiǎn)需要解決的問題。
“總而言之，除了（罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄）個(gè)案的突破，我們還期待看到未來制度性的突破?！崩顥铌栒f。