▲在我國罕見病藥物開發(fā)面臨的主要問題中，首先是重視程度不夠。資料圖。圖片來源：新京報網(wǎng)
罕見病用藥，因其患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，鮮有制藥企業(yè)關(guān)注、研發(fā)，更因此被稱為“孤兒藥”。但我國人口基數(shù)龐大，各種罕見病人群累積規(guī)模大，按照50萬分之一的發(fā)病率測算，去年已超過2000萬。
為此，積極推動藥物開發(fā)、做好防治，讓罕見病不再成為“孤兒”，對提高全民健康水平、建設(shè)健康中國，都具有重要意義。
就當(dāng)前而言，在我國罕見病藥物開發(fā)面臨的主要問題中，首先就是重視程度不夠，頂層設(shè)計尚待優(yōu)化。此外，對于國內(nèi)空白的罕見病藥物，雖已有快速審評政策，但獲批的藥品種類有限，成為相關(guān)藥品上市的障礙。
與此同時，由于專利保護(hù)缺位等原因，藥企也缺乏研發(fā)生產(chǎn)積極性。一些經(jīng)典罕見病藥物，因用量少且價格低，普遍處于虧損或不盈利狀態(tài)，市場常處于停產(chǎn)斷供狀態(tài)。而部分罕見病藥品尚未納入醫(yī)保，特別是其中的“高值藥品”，大大加重了患者的負(fù)擔(dān)，因病致貧、因病返貧現(xiàn)象較普遍。
要有針對性地解決這些問題，首先就需要全面排摸罕見病人群需求，制定并實(shí)施國家罕見病戰(zhàn)略計劃。
發(fā)達(dá)國家多將罕見病納入公共治理范疇，考慮到我國國情，應(yīng)對現(xiàn)有罕見病人群進(jìn)行全面排摸和科學(xué)分類，再針對短板、瓶頸，因地制宜、因病定策制定醫(yī)保策略。
為此，應(yīng)在國家層面推動建立激勵罕見病藥物研發(fā)、生產(chǎn)、銷售以及正確指導(dǎo)患者進(jìn)行治療的醫(yī)療保障框架；系統(tǒng)有序推進(jìn)罕見病工作，包括統(tǒng)計患者群體、聚集研究人才、融合學(xué)科優(yōu)勢、強(qiáng)化協(xié)同創(chuàng)新、加快藥物審批、提高診療水平、促進(jìn)政策制定、保障生產(chǎn)供應(yīng)等。
同時，要完善罕見病藥物上市的“綠色通道”，進(jìn)一步簡化審批流程，分類實(shí)施快速審評。對于國外未上市的創(chuàng)新藥物，鼓勵在國內(nèi)開展全球多中心臨床研究。如臨床效果確切，優(yōu)先以罕見病適應(yīng)癥進(jìn)行有條件批準(zhǔn)。上市后，則可通過真實(shí)世界數(shù)據(jù)來推進(jìn)各類適應(yīng)癥的拓展研究。
對于國外已上市新藥進(jìn)口注冊，可在用藥安全前提下，允許部分地區(qū)三甲醫(yī)院有條件使用，將海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的經(jīng)驗(yàn)在更大范圍推廣。而對于國內(nèi)首仿藥物，要重點(diǎn)關(guān)注相關(guān)病種在我國的病患人群需求，減免臨床生物等效性研究。
為鼓勵國內(nèi)藥企開發(fā)罕見病藥物，建議借鑒國際經(jīng)驗(yàn)，給予罕見病新藥相比普通藥物更長的專利保護(hù)時間，如7年至10年的市場獨(dú)占期。對一些經(jīng)典罕見病藥物，如已在醫(yī)保目錄內(nèi)的，應(yīng)通過允許上調(diào)價格等機(jī)制給予價格保護(hù)，保障生產(chǎn)企業(yè)的利潤空間，有持續(xù)供應(yīng)的基礎(chǔ)。
試行部分罕見病藥物定點(diǎn)生產(chǎn)和政府采購模式，保障上下游產(chǎn)業(yè)運(yùn)作順暢。針對一些短缺的罕見病治療藥物，由國家單獨(dú)進(jìn)行差異化評估，定點(diǎn)生產(chǎn)，政府儲備，實(shí)行現(xiàn)金結(jié)算采購，支持大型藥企進(jìn)行配套生產(chǎn)。
為避免原料藥成為生產(chǎn)短板，建議構(gòu)建罕見病藥品的原料企業(yè)和制劑企業(yè)的長期合作聯(lián)盟。根據(jù)現(xiàn)有121個罕見病病種目錄，列出短缺及有短缺風(fēng)險的產(chǎn)品，聯(lián)合企業(yè)共同對原料供應(yīng)、制劑生產(chǎn)及價格穩(wěn)定進(jìn)行聯(lián)動設(shè)計。
制定鼓勵罕見病原研藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策，鼓勵國內(nèi)企業(yè)做大做強(qiáng)。除加快藥品審評審批外，財稅政策方面，對企業(yè)實(shí)施稅收抵扣、科研經(jīng)費(fèi)支持、注冊費(fèi)減免、試驗(yàn)設(shè)計援助等，推動罕見病藥物加速開發(fā)。而這也是提高全民健康水平、建設(shè)健康中國的應(yīng)有之義。#p#分頁標(biāo)題#e#
周漢民（十三屆全國政協(xié)常委、上海市政協(xié)副主席）