2022年1月1日起
曾因“70萬(wàn)元一針”而備受關(guān)注的
脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物
諾西那生鈉
正式實(shí)施醫(yī)保價(jià)格
從原先的70萬(wàn)一針降到了3.3萬(wàn)一針
東莞近日打出第一針！
患兒家長(zhǎng)看到了希望！
1月11日上午8時(shí)30分許，東莞市兒童醫(yī)院手術(shù)室內(nèi)，8歲女孩麗嘉靜靜地側(cè)躺著。
從近70萬(wàn)元降至3.3萬(wàn)元一針的諾西那生鈉注射液，正緩慢穿過(guò)她腰椎L3和L4節(jié)之間的椎間隙，注入蛛網(wǎng)膜下腔，彌散在腦脊液中。
這是東莞脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者接受的第一針，是自2021年11月國(guó)家醫(yī)保局談判代表張勁妮“靈魂砍價(jià)”后，東莞SMA患者盼望已久的喜訊，是東莞市兒童醫(yī)院送給患兒的“新年禮物”。
手術(shù)室外，麗嘉的媽媽柴女士焦急地等待著。她一遍遍望向手術(shù)室的門(mén)，眼前浮現(xiàn)的是2015年7月，1歲的孩子在廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院確診后的一幕又一幕。
這一路，荊棘叢生。
那天，醫(yī)生告訴她，“這個(gè)病目前美國(guó)正在研究藥物，什么時(shí)候成功不知道，如果病情嚴(yán)重，孩子很難活過(guò)兩歲?！彼铝耍瑴I珠成串滑落，緊緊抱著孩子，不敢相信，不知道怎么回的家。
到家后，她擦干眼淚，開(kāi)始上網(wǎng)尋找信息，找到了SMA論壇和SMA的QQ群。入群那天，兩個(gè)SMA孩子離世，那一刻，她絕望了、害怕了，沒(méi)有斗志了。
老天沒(méi)有給她胡思亂想的機(jī)會(huì)，一家人的心情還沒(méi)調(diào)整過(guò)來(lái)，孩子就開(kāi)始不斷地發(fā)燒，早上還只是流點(diǎn)鼻涕，下午就是肺炎又得住院。每天聽(tīng)著孩子呼呼的痰音，她的心再也沒(méi)有平靜過(guò)。
病友溫暖了她?！耙晃辉诿绹?guó)的病友媽媽，不厭其煩地教我們?cè)趺醋o(hù)理，怎么用輔具，怎么用醫(yī)療器械，我們慢慢學(xué)習(xí)、慢慢接受。家里就像一個(gè)康復(fù)中心，就像一個(gè)小ICU，孩子的病情慢慢穩(wěn)定?！?/p>
2016年12月23日，全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液首次在美國(guó)獲批。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市。柴女士欣喜若狂，她和眾多病友媽媽看到了希望。
然而，當(dāng)時(shí)每一針諾西那生鈉注射液需69.7萬(wàn)元，第一年注射6針，之后每年注射3針，得全部自費(fèi)。這對(duì)普通家庭而言，是不堪承受之重。直至2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局宣布：諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。
柴女士說(shuō)：“我孩子的藥諾西那生鈉進(jìn)入醫(yī)保了！燦爛的春天來(lái)臨了！”東莞SMA患兒家長(zhǎng)群內(nèi)，滿是喜悅。
東莞市兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科主任李建偉萬(wàn)分欣慰。早在2021年10月，他就聽(tīng)諾西那生鈉注射液廠家透露，“馬上要降價(jià)了，馬上要進(jìn)醫(yī)保了?！蹦菚r(shí)，他就和柴女士聯(lián)系，商量如何盡快為麗嘉用上藥。
進(jìn)入醫(yī)保的消息公布后，12月20日，李建偉向醫(yī)院提出臨購(gòu)10支諾西那生鈉注射液的申請(qǐng)。諾西那生鈉注射液并不在醫(yī)院用藥目錄內(nèi)，需要醫(yī)院藥事委員會(huì)討論通過(guò)后去臨時(shí)購(gòu)買。
東莞早已實(shí)行藥品零差價(jià)，33180元一支的諾西那生鈉注射液，醫(yī)院買來(lái)是這個(gè)價(jià)，患者使用也是這個(gè)價(jià)。而使用33180元一支的諾西那生鈉注射液，患者社保報(bào)銷后，會(huì)擠占醫(yī)院社保資金。
申請(qǐng)遞上去，東莞市兒童醫(yī)院黨委書(shū)記、院長(zhǎng)鐘柏茂沒(méi)有絲毫猶豫，“抓緊購(gòu)買！”只要能拯救患兒，擠占再多社保資金也在所不惜。
1月7日，經(jīng)廠方協(xié)調(diào)，首批3支諾西那生鈉注射液終于送抵東莞市兒童醫(yī)院。醫(yī)院購(gòu)置了專門(mén)的儲(chǔ)存設(shè)備，精心保護(hù)這珍貴的藥物。
1月8日，柴女士帶著麗嘉住進(jìn)醫(yī)院，完善相關(guān)檢查后，就等著注射第一針了。
1月11日上午8時(shí)，麗嘉被推入手術(shù)室。小兒神經(jīng)內(nèi)科主任李建偉團(tuán)隊(duì)、麻醉科主任劉慶仁團(tuán)隊(duì)已經(jīng)做好準(zhǔn)備。劉慶仁指導(dǎo)醫(yī)生為麗嘉進(jìn)行局麻，確保孩子平穩(wěn)開(kāi)始康復(fù)之旅。
藥劑科主任葉衛(wèi)軍指派專人提著專用箱子，將一支諾西那生鈉注射液送來(lái)，雙方確認(rèn)無(wú)誤后，藥物交給了醫(yī)生。整個(gè)手術(shù)過(guò)程，藥師全程陪伴。如果是平常的手術(shù)，根本不用藥劑科派專人送藥。
諾西那生鈉注射液一支只有5毫升。按照藥物使用說(shuō)明書(shū)，需鞘內(nèi)注射給藥，也就是通過(guò)腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網(wǎng)膜下腔，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用于神經(jīng)細(xì)胞。
李建偉說(shuō)，手術(shù)時(shí)，在腰椎L3和L4節(jié)之間進(jìn)行穿刺，先抽取5毫升腦脊液。然后，從冰箱中拿出藥物，放在手中捂熱解凍，使其達(dá)到25度；再將5毫升藥物，用大約3分鐘時(shí)間，極其緩慢地注入。
手術(shù)非常成功。度過(guò)在復(fù)蘇室的半個(gè)小時(shí)后，麗嘉被推出來(lái)時(shí)，媽媽飛快地奔去，她看看孩子，轉(zhuǎn)身便不停地向醫(yī)護(hù)人員道謝。
1月16日下午，小兒神經(jīng)內(nèi)科病房?jī)?nèi)，媽媽和姐姐正陪著坐在輪椅上的麗嘉玩。柴女士說(shuō)，“孩子現(xiàn)在狀態(tài)很好，一定會(huì)越來(lái)越好。”
麗嘉是東城二小204班的學(xué)生，她的每門(mén)成績(jī)都是A，學(xué)校老師和班里同學(xué)都把她當(dāng)寶，護(hù)著她。為了能推著坐輪椅的麗嘉玩耍，她的同學(xué)紛紛向柴女士申請(qǐng)“考駕照”，這讓一直陪讀的媽媽感動(dòng)不已。
按照諾西那生鈉注射液生產(chǎn)廠家的規(guī)定：在第0天、第14天、第28天和第63天給予4次負(fù)荷劑量，此后每4個(gè)月給予一次維持劑量?，F(xiàn)在，麗嘉正住院做康復(fù)，準(zhǔn)備在1月25日注射完第二針再回家過(guò)年。
與麗嘉同一個(gè)病房，3歲男孩啟航也已經(jīng)注射了第一針諾西那生鈉。李建偉的電腦表格里，1月27日，8歲的貝貝和快4歲的安安將接受第一針；接下來(lái)是12歲的David、11歲的毅毅、6歲的雯雯……
東莞11個(gè)SMA患兒注射諾西那生鈉的時(shí)間表已經(jīng)排定。
3萬(wàn)多一針的藥物，社保報(bào)銷后自費(fèi)可能只要1萬(wàn)多，從曾經(jīng)的一年數(shù)百萬(wàn)醫(yī)療費(fèi)到現(xiàn)在一年不超過(guò)10萬(wàn)元，從孩子病情穩(wěn)定到正常入學(xué)、再用上藥物，柴女士說(shuō)，“我覺(jué)得人生沒(méi)有什么不可能?！?/p>
“只要努力向前走就好了。能有今天，真的感謝國(guó)家，感謝黨，感謝政府，感謝醫(yī)院。慶幸自己生在這個(gè)未來(lái)可期的時(shí)代！”