原標(biāo)題：罕見病天價藥物要進(jìn)醫(yī)保，支付難題亟待解決
新一輪國家醫(yī)保目錄調(diào)整即將開啟，目前有728個藥品申請進(jìn)入，其中涉及價格高昂的罕見病藥物，例如一針賣70萬元的諾西那生鈉注射液、一年治療費用或上百萬元的注射用阿加糖酶β等。如果這些罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，有望解決臨床急需問題，但也會占用不少醫(yī)保資金。在目前醫(yī)保以“保基本”為原則的情況下，罕見病藥物的支付難題如何破解呢？
罕見病，并非特指某種疾病，而是患病率極低的一大類疾病的統(tǒng)稱，一般為慢性，病情嚴(yán)重，多數(shù)不加干預(yù)會導(dǎo)致死亡；難診難治，95%罕見病無治療藥物；患者負(fù)擔(dān)重，治療費用高。我國的罕見病，有80%以上是基因缺陷所導(dǎo)致的遺傳病。
近年來，我國通過醫(yī)保目錄調(diào)整，助推解決罕見病藥物可及性問題，如2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森罕見病用藥新增納入目錄，并通過準(zhǔn)入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入目錄。據(jù)統(tǒng)計，在全球121種罕見病治療藥物中，目前我國上市且有適應(yīng)癥的罕見病治療藥物有50余種，其中有40余種已納入國家醫(yī)保藥品目錄，且價格出現(xiàn)大幅下降。
不過，時至今日，罕見病藥物尤其是一些天價藥，如何通過準(zhǔn)入談判的方式進(jìn)入醫(yī)保，尚未有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)。
中國醫(yī)藥(14.730, 0.01, 0.07%)創(chuàng)新促進(jìn)會執(zhí)行會長宋瑞霖對第一財經(jīng)記者表示，罕見病特點就是患者數(shù)量低，因此藥企研發(fā)出罕見病藥物后要獲得合理的利潤回報是比較艱難的。罕見病藥物定價高，跟研發(fā)成本以及生產(chǎn)成本高有一定的關(guān)系?！敖鉀Q罕見病藥物價格高的問題，不能僅僅通過降價，因為價格降幅過大，企業(yè)后續(xù)就沒有再研發(fā)的動力。解決罕見病藥物可及性問題，一方面要讓企業(yè)能夠降低成本、追求合理的利潤，另一方面也要建設(shè)合理的報銷體系。”宋瑞霖如是說。
在第五屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會上，國家衛(wèi)生健康委藥物與衛(wèi)生技術(shù)評估中心副主任趙琨對第一財經(jīng)記者等在場人士表示，可以基于個體療效，探索罕見病高值新藥支付方式，醫(yī)保局與藥監(jiān)局聯(lián)動，根據(jù)臨床試驗數(shù)據(jù)設(shè)立個體水平療效指標(biāo)，醫(yī)保局也與衛(wèi)健委聯(lián)動，所有接受治療的罕見病人必須登記國家罕見病診療注冊系統(tǒng)才準(zhǔn)以報銷。趙琨說：“比如藥監(jiān)局允許藥物研發(fā)到二期后就批準(zhǔn)上市，醫(yī)保局可以先與企業(yè)協(xié)商一個價格，之后醫(yī)保局再根據(jù)藥物上市后的療效情況再對價格進(jìn)行評估。這樣一來，藥企跟企業(yè)有望達(dá)到一個雙贏的局面?！?/p>
不過，有多位分析人士認(rèn)為，解決罕見病藥物可及性問題，仍需要尋找到多元支付方式。
“我們不能把解決罕見病藥物的支付問題，全部推給醫(yī)保，醫(yī)保無法承擔(dān)如此高昂的價格，而是要探索多種支付方式，比如利用慈善、商業(yè)保險等，利用全社會的力量解決罕見病藥物可及性問題。”宋瑞霖說。
另外，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，解決罕見病藥品的保障，一是全國要建立統(tǒng)一的特殊罕見病藥品專項保障計劃；二是多渠道籌資，形成統(tǒng)一的資金盤子；三是政府社會聯(lián)動.